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< | '''럭스터나 (Luxturna®)''' (voretigene neparvovec-rzyl)<ref>Luxturna<sup>®</sup> (https://luxturna.com)</ref> 는 유전성 망막 질환 치료제로, 미국의 바이오 기업인 스파크 테라퓨틱스 (Spark Therapeutics) 에서 개발하였고, 2017년 12월 미국 FDA 에 승인되었다<ref>우리가 몰랐던 바이러스 이야기, 2020 (대한 바이러스 학회, 범문 에듀케이션)</ref>. | ||
== 기전 == | == 기전 == | ||
우리 눈에 있는 광수용체가 망가지면 눈이 멀게 되는데, 럭스터나는 이 중 RPE65 유전자 돌연변이로 발생하는 유전적 망막 형성 지로한의 치료제이다. 정상형 RPE65 유전자를 아데노 부속 바이러스 전달체에 실은 것이 럭스터나인데, 이것을 안구에 직접 주사하면 RPE65 유전자에서 치료 단백질이 | 우리 눈에 있는 광수용체가 망가지면 눈이 멀게 되는데, 럭스터나는 이 중 RPE65 유전자 돌연변이로 발생하는 유전적 망막 형성 지로한의 치료제이다. 정상형 RPE65 유전자를 아데노 부속 바이러스 전달체에 실은 것이 럭스터나인데, 이것을 안구에 직접 주사하면 RPE65 유전자에서 치료 단백질이 만들어져 실명을 막아준다. | ||
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